Вопрос эффективности «иностранных» лекарств представляется за гранью разумного: там замечательная регуляторная практика, без четких доказательств эффективности препараты не регистрируются и, тем более, не попадают в реимберсмент (систему возмещения затрат). Так-то оно так, да вот не всегда это справедливо. Из недр Интернета всплыло сообщение: из 92 новых препаратов, проанализированных французским изданием Prescrire в 2017 г., 28 - для лечения онкологических заболеваний. Но 20 из 28 были разрешены к применению на основе единственного клинического испытания, часто плохого методологического качества. Лекарства разрешались по суррогатным лабораторным или радиологическим критериям оценки эффективности, без оценки увеличения продолжительности жизни или улучшения ее качества (интегральный показатель QALY – добавленные годы жизни с поправкой на ее качество).
Несколько обзоров, опубликованных в международных журналах в 2017 г., подтвердили масштабы этого явления в Европе. За период 2009-2013 гг. из 68 разрешений применения лекарственных средств для лечения онкологических заболеваний Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), 44 были выданы без доказательств пользы с позиции твердой конечной точки оценки эффективности - продления жизни. Ретроспективно, через 3,3 года после того, как начались продажи, по 36 утвержденным показаниям все еще не было доказательств увеличения продолжительности жизни или улучшения ее качества. Ранее подобный «сбой» в регистрации был отмечен в США.
Несмотря на небольшой прогресс или отсутствие прогресса у пациентов, фармацевтические компании продают новые лекарства от рака по все более высоким ценам. Обойти регуляторные препоны позволяет… орфанный статус лекарств: для сиротских препаратов не требуются масштабные исследования. В результате – это характерно и для нашей страны – в практику поступают препараты и попадают в государственные программы возмещения лекарства, по которым не было проведено исчерпывающих исследований. К таким препаратам, в первую очередь, следует отнести экулизумаб (Солирис) для лечения атипичного гемолитико-уремического синдрома (МКБ-10 D 59,3). Этот препарат входит в систему возмещения затрат во всех странах Европы, кроме Польши. Его эффективность оценивалась без рандомизированных клинических исследований или без контрольной группы. По результатам представленных исследований положительный эффект препарата экулизумаб в лечении атипичного гемолитико-уремического синдрома состоит в сокращении тромботической микроангиопатии, снижении числа гемотрансфузий, уровня лабораторного показателя гемолиза (ЛДГ) и т.д. Но в исследованиях ничего не сказано про увеличение продолжительности жизни пациентов.
В исследованиях мало пациентов в возрасте моложе 12 лет, поэтому заключение об эффективности и безопасности препарата экулизумаб в этой группе пациентов ограничено. Но формально он не имеет возрастных ограничений.
Тем не менее, в настоящее время этот препарат требует значительных затрат бюджетов субъектов Федерации, составляя более 50% всех средств, отпускаемых на лечение орфанных заболеваний. Регистр или реестр пациентов в России не ведется, никакой информации об эффективности и побочных результатах применения данного препарата нет.
Сегодня без сомнения это самая затратная медицинская технология в России без достаточных на то обоснований.

П.Медик

Опубликовано в «Вестнике Московского Городского Научного Общества Терапевтов» № 6 (188), июнь 2018 г.