У нас много, что отсутствует в стране: хотя есть методология клинико-экономического анализа, но нет структуры по оценке технологий, нет реимберстмента. Выбор технологии это всегда сложно, по каким критериям оценивать препарат или диагностические инструменты. Как сказал классик, каких взять раков: больших по 5 руб. или маленьких, но по 3 руб. Мы же знаем, что у рака мясо только в хвосте, а голова нам не нужна, и пока мы не взвесим количество полезного мяса, полученного за эти рубли, мы не сделаем правильный выбор. Вопрос оценки, в основном, поднимается, когда появляется новые технологии. Данная информация нужна на всех административных уровнях, о появлении нового должны знать не только врачи. Это позволяет рационально и эффективно расходовать ресурсы и оптимизировать систему здравоохранения.
Есть несколько основных моментов: интересует клиническая эффективность и безопасность, но и оценка экономичности, соотношение затрат и эффективности, оценка влияния на бюджет, нужно учитывать законность и этичность. «7 нозологий» — это программа, которая частично включает оплату редких заболеваний. Структура финансирования программы «7 нозологий» почти равна затратам на все остальные средства, но если посмотреть на структуру заболеваний, видно, что этих людей совсем мало. То есть мы огромные ресурсы тратим на очень небольшое количество людей.
Мы не можем вылечить всех, и решение нужно принять, лечить ли гипертонию или этот же объем средств будет равнозначен лечению небольшого количества людей, но с редким заболеванием. Основная задача клинико-экономического анализа — это научное обоснование выбора оптимальной медицинской технологии.
Что касается редких заболеваний, клинические исследования проводить сложно из-за их небольшой распространённости. Здесь в силу вступает способ моделирования: мы пытаемся представить действительность в форме отличной от реальности. Основные этапы моделирования: проанализировать экономическую систему и найти релевантную информацию. Сейчас вышел ГОСТ по оценке медицинских технологий, где есть правила оценки информации. Нужно выбрать критерии эффективности, критерии безопасности, модель нужно обязательно валидизировать. Основные используемые модели — это «древо решений» и модель Маркова. «Древо решений» — это линейная модель. Марковский анализ рассматривает процессы во времени, то есть подразумевает циклы и переход пациентов из одного состояния в другое. Например, первый год лечения — все пациенты находятся на 1-й стадии болезни, на 2-м году кто-то остается на лечении, кто-то переходит в 3-ю стадию, кто-то умирает.
Основное правило при моделировании — это прозрачность. Модель должна быть понятно описана для того, чтобы ее можно было воспроизвести. Суть анализа «затраты/эффективность» в том, что мы определяем, сколько нужно вложить средств для получения единицы желаемого результата.
Распространенность болезни Иценко—Кушинга различна, по России данных нет. Мы поговорили с экспертами, они, экстраполировав, предполагают наличие 900—1000 человек, то есть получается примерно 1,5 случая на 100 000 тыс.
У болезни Иценко—Кушинга существует много «состояний-масок», маскирующих это заболевание. В среднем в России временной интервал до постановки диагноза составляет 3,5 г., за рубежом — около 3 лет. При лечении основной метод хирургический, используются радиохирургия и медикаментозная терапия, но она не является специфической. Так как диагноз не ставится сразу, то мы лечим в основном осложнения. В качестве осложнений доминируют ТЭЛА, гипертония и инсульт.
Появилась медикаментозная терапия, которая направленно уменьшает продукцию гормона. В США попытались оценить бюджет при введении этого препарата на рынок, получилось, что 75% получают хирургическое лечение, из которых только 50% выздоравливают, остальные дают рецидив, и они будут переведены на медикаментозное лечение. При анализе влияния на бюджет США были получены достаточно высокие цифры на миллион жителей.
В России таких данных нет, их нужно проводить, валидизируя зарубежные данные. Государственная программа по редким болезням была предложена Формулярным комитетом. Самое важное — это развитие регистров, то, чего у нас в стране нет. Те центры, в которых концентрируются пациенты с редкими заболеваниями, владеют определенной информацией, но они делиться не хотят, по крайней мере, бесплатно.
Опубликовано в Вестнике МГНОТ №11 (150) Декабрь 2014