Количество орфанных препаратов растет. Это проблема не только в России, но и во всем мире.
«Орфанные» в переводе сиротские или редкие технологии. Очень мало потенциальных пациентов, и потому фармкомпании не были настроены на создание препаратов от редких болезней. Главный упор всегда был на социально значимые массовые болезни. А когда несколько человек — не очень интересно вкладывать колоссальные деньги.
Единое определение редких заболеваний отсутствует. Количество редких заболеваний высоко — от 5 до 8 тыс., ежегодно вычленяются несколько десятков новых редких заболеваний. Количество больных ими людей высоко. Это серьезнейшая проблема для популяции в целом, хотя каждым заболеванием болеет небольшое число людей. Есть еще и ультраредкие — то есть меньше, чем 1 человек на 50000.
Первыми эту проблему на законодательном уровне выделили США в 1983 г. Целью было содействие внедрению на рынок новых лекарств и проведение научных исследований. В США потенциальные потребители орфанных лекарств — 15 миллионов человек.
Евросоюз дал определение орфанности — 5 на 10000 человек угрожающих жизни или хронических прогрессирующих заболеваний. Правила, касающиеся орфанных лекарств, были приняты в Европе в 2000 г.: централизованная процедура регистрации, нельзя установить фиксированную цену на весь Евросоюз. 10-летняя рыночная исключительность. За 9 лет 634 технологии получили этот статус. Половина препаратов, которые используются в онкологической практике, — это орфанные таргетные препараты.
Формулярный комитет поставил вопрос о редких заболеваниях в РФ в начале 2000-х г. и дал первое определение редким медицинским технологиям. Мы стали работать с обществами пациентов. Были созданы 2 доклада Формулярного комитета — упорядоченных аналитических обзора ситуации с вычленением ключевых проблем, системные предложения по изменениям, научно-экономические обоснования предлагаемых новаций. Были выпущены доклады о состоянии лекарственного обеспечения населения в 2008 г. и о здравоохранении в России (2010 г). Они были доведены до руководителей управления здравоохранением страны, до Президента, до Премьер-министра. По нашей оценке, результативность этих докладов крайне высока: многие предложения нашли отражение в законодательстве, в нормативных документах, в различных концепциях. Была создана государственная программа по орфанным технологиям и утверждена на президиуме РАМН.
Проанализируем несколько законов и подзаконных актов: Федеральный Закон о государственной социальной помощи, Закон об обращении лекарственных средств, об основах охраны здоровья граждан, Постановление Правительства о государственной поддержке развития медицинской промышленности, о закупках лекарственных средств для лечения нескольких заболеваний (известная программа «7 нозологий»). Если говорить о законе про социальную помощь — он вообще не содержит упоминания о редких заболеваниях и тем более о редко применяемых технологиях.
Когда выходил Закон об обращении лекарственных средств, мы настойчиво пытались «пропихнуть» новеллу об орфанных препаратах. Я лично писал письмо Д.А. Медведеву. Подъем темы до Президента — это уже важнейший шаг в развитии всей этой истории.
В Основах охраны здоровья граждан появилась новелла о редких (орфанных) заболеваниях. Написано, что перечень заболеваний утверждается Правительством, регистр больных ведется Минздравом, а организация финансирования медицинской помощи возложена на субъекты РФ. Передача обеспечения «7 нозологий» в регионы должна начаться с 2015 г. В законе дано соотношение в виде числа на 100000. Ведение федерального регистра тоже возложено на Минздрав.
Постановление Правительства 1994 г. о развитии медицинской промышленности до сих пор работает, оно не отменено. В нем нет ничего про орфанные болезни.
История появления «7 нозологий» связана с программой ДЛО: в ней оказались препараты, которые потребляли 80% денег программы. Было принято решение вычленить эту группу в отдельную программу с отдельным финансированием. Это было колоссальным шагом вперед. Надо было идти дальше, расширяя эту программу по редким нозологиям. По всем 7 нозологиям были созданы стандарты, которые были сбалансированы с деньгами. При гемофилии объем потребляемых факторов свертывания за несколько лет увеличился в 20 раз, потому что пошли деньги.
К сожалению, эта программа имела свои дефекты. Туда вошли только некоторые препараты для лечения этих заболеваний. Например, при муковисцидозе больные должны постоянно получать антибиотики, но антибиотики в программу «7 нозологий» не вошли. Цена вопроса достаточно высока: на всю популяцию — это 900 миллионов руб. на тобрамицин, и регионы не оплачивают эти антибиотики или оплачивают их через стационары. Больные вместо того чтобы получать тобрамицин в домашних условиях, вынуждены ложиться в больницу.
Больным со многими редкими заболеваниями нужны специальные продукты. Даже если такая программа есть — дети обеспечиваются, а взрослые нет. Проблема неэффективности лечения хронического миелолейкоза Гливеком. В России эффективность его существенно ниже, чем во всем мире по простой причине: Гливек поступает нерегулярно. А перерыв в лечении для этих больных — это уже не лечение.
Децентрализация помощи: весь мир идет ровно наоборот — максимальная концентрация помощи в одном месте. Не может обычный врач знать редкие болезни, все 5—8 тыс. нозологий. Есть специалисты, которые этим занимаются, и эти специалисты должны концентрировать всех пациентов. Ни система ОМС, ни бюджеты регионов с этим не справятся.
В Европе регистрация орфанных технологий проводится по специальным программам в едином центре. Система признания регистрации в одной стране на орфаны не распространяется, потому что все они считаются зарегистрированными во всех странах Европы. К сожалению, в России по законодательству препараты регистрируются через клинические исследования. Но провести клинические исследования с орфанными препаратами невозможно в силу того, что больных на исследование не набрать.
В наших законодательных актах говорят о заболеваниях. А причем здесь заболевания — вопрос о технологиях, которые применяются при заболеваниях. Список технологий — было бы правильно.
Федеральный регистр: внутри регистра есть паспортные данные, пол, место жительства, полис, сведения об инвалидности, диагноз заболевания с кодом и т.д. Клинических данных нет. Все. Нормальный регистр должен содержать сведения о течении болезни.
Постановление Правительства, где перечислены редкие жизнеугрожающие заболевания, их 24. А мы говорим о 5 тыс. В мае 2014 г. на сайте Минздрава появляется перечень редких заболеваний, там 215 позиций. В таком варианте, когда просто перечисляются заболевания, будем спорить бесконечно: это редкое, это нередкое, а это статистически так...
Ресурсы ограничены, и мы не можем вкладывать все средства в томографы, но и не можем канализировать все средства здравоохранения в угоду небольшой группы. Большое участие в финансировании орфанных технологий принимает благотворительность. Это неправильно. Региональные бюджеты не смогут поднять затраты на редкие заболевания. При многих заболеваниях больные лечатся пожизненно, и естественно, эти затраты в регионах будут нарастать с каждым годом. Для большинства редких болезней нет ни стандартов, ни протоколов.
Трудно доставить до пациента лекарства. Должна быть адресная доставка, включая почтовую пересылку, что по нашему законодательству запрещено. В мире лекарства доставляются почтой, у нас — нет. В США почти все лекарства доставляются по почте. У нас нет системы государственного ценообразования на орфанные технологии. Цены на лекарства в России примерно в 2 раза выше по сравнению с Европейскими странами. Там, где есть система реимберсмента и система оценки медицинских технологий.
Для орфанных технологий характерно отсутствие системы доказательств, нет рандомизированных исследований, — просто нельзя набрать контрольную группу. Регистр пациентов — единственный способ исследования орфанных технологий, но часто они не доступны для статистики.
Когда определяется цена на орфанные лекарства, то свою роль играют и экономические, и политические вопросы, и влияние на бюджет. Если мы вкладываем деньги в гемофилию, то люди здоровы, они живут и работают, создавая национальный продукт, при этом не требуют каких-то дополнительных социальных вложений. Для этого всего нужно изучение и понимание того, куда мы вкладываем деньги.
Пациенты должны знать о своей патологии. Специализированная медицинская помощь, специальное реабилитационное оборудование, психологическая поддержка, социальная помощь, образование и социализация.
Основной вывод: нужен специальный закон, в котором должна быть специально широко освещена проблема редких заболеваний, которая включает вопросы педагогического характера, социального, жилищно-коммунального и т.д. и т.д. Дальнейшее развитие без государственной программы помощи этим пациентам невозможно.
Сегодня, в основном, новелла орфанности отсутствует в документах. Существующие профессиональные службы децентрализованы, фрагментированы и не работают друг с другом. Большая часть больных с редкими заболеваниями не получает адекватной помощи. Поэтому эта тема остается очень злободневной, очень сложной и на сегодняшний день нерешенной.
Опубликовано в Вестнике МГНОТ №10 (149) Ноябрь 2014